Даниил Запевалов

Сбор закрыт! Спасибо большое вам за помощь! Отдельно благодарим ООО «РСГ», ООО «Динэро», ООО «СЕРВИС ГРУПП УРАЛ» и Дмитрия Литвинова.

16.06.2023

Даня заболел в марте 2021 года. Миелограмма показала тотальную бластную инфильтрацию – более 94 процентов. Кроме того, исследование костного мозга выявило транслокацию t(9;22). Эту хромосомную перестройку еще называют филадельфийской хромосомой.

Это аномальная хромосома, которая образуется вследствие переноса части 9 хромосомы на 22. В результате образуется химерный онкоген, продуцирующий химерный белок. Он играет центральную роль в злокачественной трансформации клеток. Лечение детей с филадельфийской хромосомой требует подключения к терапии дополнительных противоопухолевых таргетных лекарств.

Молекулярно-таргетная терапия является одним из основных направлений современного противоопухолевого лечения. Таргетная терапия блокирует конкретные механизмы действия определенных молекул, влияющих на развитие опухоли.

Терапия специфична для конкретного заболевания и, таким образом, является наиболее эффективной.

Классическим примером таргетного препарата является «Гливек». Именно он и был назначен Данилу. Однако на фоне улучшения по основному заболеванию, у ребенка развился энтероколит и общеинтоксикационный синдром. После согласования со специалистами Центра детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Д. Рогачева было принято решение «ротировать таргетную терапию на препарат «Спрайселс». На фоне приема этого препарата была зафиксирована ремиссия основного заболевания с полным отсутствием опухолевых клеток в костном мозге.

Терапия больных с транслокацией (9;22) предполагает длительный прием таргетных препаратов. Данил находился на поддерживающей терапии в течение полутора лет. Все это время он продолжал прием «Спрайселса». Однако в январе этого года возникло тяжелое осложнение – воспаление стенки толстого кишечника. Лечение пришлось прервать.

После обсуждения дальнейшей тактики лечения с Федеральным профильным центром имени Д. Рогачева был назначен другой препарат таргетной терапии – противоопухолевое средство нового поколения «Понатиниб» (Понаксен). Он блокирует действие химерного белка, аномальная активность которого вызывает избыточное размножение клеток. Его действующее вещество связывается с этим белком, подавляя его активность. Клетки перестают бесконтрольно делиться, возвращаются к своему нормальному жизненному циклу, утрачивают проявления злокачественности.

«Это первый ребенок, который будет получать данный препарат в нашем Центре, - рассказывает лечащий врач Дани. – «Понатиниб» используется в лечении пациентов с позитивной филадельфийской хромосомой. Препарат разрешен к применению у пациентов, у которых невозможно провести альтернативную терапию. Это лекарственное средство нового поколения с доказанной эффективностью и существенно меньшей токсичностью».

Сейчас документы на обеспечение мальчика «Понаксеном» «на амбулаторном этапе лечения по жизненным показаниям за счет средств областного бюджета» направлены в Минздрав. Оформление файла-исключения займет несколько месяцев, а терапию необходимо начать уже сейчас. Протокол лечения предполагает длительный прием этого жизненно необходимого препарата, без него сохраняется очень высокий риск развития рецидива лейкоза.

Требуется: 720 000 рублей для приобретения 4 упаковок противоопухолевого лекарственного препарата таргетной терапии «Понаксен» (Понатиниб).